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4/5月CDE接连发布重磅指导原则；BioNTech17亿美金……
摘要：其实，早在2016年，药审中心曾就成人用药数据外推儿童广泛征求社会意见，2017年5月，原国家食药监局发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》（下称《指导原则》）。而针对如今4月新发布的《定量指导》是在前者操作层面的补充和完善。
4/5月CDE接连发布重磅指导原则；BioNTech17亿美金……
1. 政策：4/5月CDE接连发布多项重磅指导原则；29个儿科药品迎来重大利好；
2. BD动态：出海数据优秀，映恩生物两款ADC新药被BioNTech17亿美金拿下；
3. 企业大事件：安进收购Horizon受阻，口服司美格鲁肽减重效果公布；
4月CDE指导原则汇总：《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则(试行)》最重磅
2023年4月12日，国家药监局药审中心关于发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则(试行)》的通告。
其实，早在2016年，药审中心曾就成人用药数据外推儿童广泛征求社会意见，2017年5月，原国家食药监局发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》（下称《指导原则》）。而针对如今4月新发布的《定量指导》是在前者操作层面的补充和完善。
其意义有利于规范数据外推方式，助力儿药研发，可以尽量减少儿科受试人群的数量和步骤，优化研发流程，是一种儿药研发的有效策略和方法。但在具体实践上，则需要根据不同药品属性来具体判断是否具备外推条件和外推的必要性。
当然，除上述《定量指导》外，4月期间CDE也发布了大量其他类型的指导原则，针对不同领域发挥着其重要作用。
◆ 《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》
◆ 《基于动物法则的药物研究技术指导原则（试行）》
◆ 《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》
◆ 《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
◆ 《与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发技术指导原则（试行）》
◆ 《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》
◆ 《慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》
◆ 《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》
5月CDE指导原则汇总：《Q13：原料药和制剂的连续制造》提示重点
国家药监局药品审评中心发布关于公开征求ICH《Q13：原料药和制剂的连续制造》实施建议和中文版意见的通知。该指导原则适用于化学实体和治疗性蛋白的原料药和制剂的连续制造，适用于新产品（如新药、仿制药、生物类似物）的连续制造以及现有产品由生产工艺向连续制造工艺的转化。
同时，指导原则中描述的原则也适用于其他生物制品/生物技术产品。
除此之外，期间CDE还发布了《关于公开征求ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范（GCP）》指导原则及附件1草案的通知》、《关于无参比制剂品种仿制研究的公告（征求意见稿）》与《抗肿瘤光动力治疗药物临床研发技术指导原则（试行）》等多项重磅内容。旨在优化药品研发、生产等多个环节的良好发展，颇具指导意义。
麻醉药品和精神药品目录调整
4月18日，国家药监局 公安部 国家卫生健康委发布了《关于调整麻醉药品和精神药品目录的公告》，规定内容自2023年7月1日开始正式施行。其中，重点内容有以下几点：
1. 将奥赛利定列入麻醉药品目录。
2. 将苏沃雷生、吡仑帕奈、依他佐辛、曲马多复方制剂列入第二类精神药品目录。
3. 将每剂量单位含氢可酮碱大于5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第一类精神药品目录。
4. 将每剂量单位含氢可酮碱不超过5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第二类精神药品目录。
放射性药品审评审批优化
4月25日，国家药监局发布了《关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》。
其中重点指出，在海内外放射性核素制剂、核素标记药物较大的水平差距下，为满足临床需求，鼓励放射性药品研发，结合药品监管工作实际，提出了包括扩充专家队伍、鼓励药品研发、优化审评机制、完善技术评价标准体系、加强检查检验能力建设、加强生产流通环节监管、推动相关法规修订等多项改革意见。
29个儿科药品迎来重大利好
5月26日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司发布《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，清单共有29个药品在列，均为尚未在国内注册上市且临床急需儿童用药，旨在丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求。
进入名单的品种中，不乏全球首款药物。该政策虽不能直接加速药品临床开发进度，但对于进入名单的品种而言，却也在加速审批等利好因素的影响下，成为了新的蓝海市场。
BD动态
BD交易情况不容乐观
从某种意义上来讲，2022年是最具转折意义的一年，有关媒体称，2022年是中国医药跨境交易量首次大幅下降的一年，总交易量同比下降了52%，其中License-in从2021年的126笔跌至60笔，是下降主因。
但同时，在几项大手笔license-out项目（10亿美元）的刺激下，2022年在交易总量提升不大的情况下，出海交易总金额达到历史新高。
如今，2023年4-5月期间，医药资本市场继续延续之前的趋势，license-out数据依旧亮眼，大额交易金额频繁爆出。2023年3月/4月中国医药BD交易分别达8/13笔，其中license-in分别为2/4笔，license-out分别为3/5笔。
17亿美金，BioNTech拿下映恩生物两款ADC新药
2023年4月3日，BioNTech宣布与映恩生物达成合作协议，引进后者两款ADC新药的大中华区外全球权益。BioNtech将支付1.7亿美元预付款、超15亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成，成为了近两月以来交易金额最高的项目。
合作内容中涉及的两款药物分别为DB-1303与DB-1313，前者是映恩生物自主研发的HER2 ADC，目前正在II期临床，靶点为HER2，获得了FDA的快速通道认定；而后者则尚处于临床前阶段。
1. 政策：4/5月CDE接连发布多项重磅指导原则；29个儿科药品迎来重大利好；
2. BD动态：出海数据优秀，映恩生物两款ADC新药被BioNTech17亿美金拿下；
3. 企业大事件：安进收购Horizon受阻，口服司美格鲁肽减重效果公布；
4月CDE指导原则汇总：《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则(试行)》最重磅
2023年4月12日，国家药监局药审中心关于发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则(试行)》的通告。
其实，早在2016年，药审中心曾就成人用药数据外推儿童广泛征求社会意见，2017年5月，原国家食药监局发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》（下称《指导原则》）。而针对如今4月新发布的《定量指导》是在前者操作层面的补充和完善。
其意义有利于规范数据外推方式，助力儿药研发，可以尽量减少儿科受试人群的数量和步骤，优化研发流程，是一种儿药研发的有效策略和方法。但在具体实践上，则需要根据不同药品属性来具体判断是否具备外推条件和外推的必要性。
当然，除上述《定量指导》外，4月期间CDE也发布了大量其他类型的指导原则，针对不同领域发挥着其重要作用。
◆ 《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》
◆ 《基于动物法则的药物研究技术指导原则（试行）》
◆ 《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》
◆ 《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
◆ 《与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发技术指导原则（试行）》
◆ 《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》
◆ 《慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》
◆ 《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》
5月CDE指导原则汇总：《Q13：原料药和制剂的连续制造》提示重点
国家药监局药品审评中心发布关于公开征求ICH《Q13：原料药和制剂的连续制造》实施建议和中文版意见的通知。该指导原则适用于化学实体和治疗性蛋白的原料药和制剂的连续制造，适用于新产品（如新药、仿制药、生物类似物）的连续制造以及现有产品由生产工艺向连续制造工艺的转化。
同时，指导原则中描述的原则也适用于其他生物制品/生物技术产品。
除此之外，期间CDE还发布了《关于公开征求ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范（GCP）》指导原则及附件1草案的通知》、《关于无参比制剂品种仿制研究的公告（征求意见稿）》与《抗肿瘤光动力治疗药物临床研发技术指导原则（试行）》等多项重磅内容。旨在优化药品研发、生产等多个环节的良好发展，颇具指导意义。
麻醉药品和精神药品目录调整
4月18日，国家药监局 公安部 国家卫生健康委发布了《关于调整麻醉药品和精神药品目录的公告》，规定内容自2023年7月1日开始正式施行。其中，重点内容有以下几点：
1. 将奥赛利定列入麻醉药品目录。
2. 将苏沃雷生、吡仑帕奈、依他佐辛、曲马多复方制剂列入第二类精神药品目录。
3. 将每剂量单位含氢可酮碱大于5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第一类精神药品目录。
4. 将每剂量单位含氢可酮碱不超过5毫克，且不含其它麻醉药品、精神药品或药品类易制毒化学品的复方口服固体制剂列入第二类精神药品目录。
放射性药品审评审批优化
4月25日，国家药监局发布了《关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》。
其中重点指出，在海内外放射性核素制剂、核素标记药物较大的水平差距下，为满足临床需求，鼓励放射性药品研发，结合药品监管工作实际，提出了包括扩充专家队伍、鼓励药品研发、优化审评机制、完善技术评价标准体系、加强检查检验能力建设、加强生产流通环节监管、推动相关法规修订等多项改革意见。
29个儿科药品迎来重大利好
5月26日，国家卫健委药物政策与基本药物制度司发布《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，清单共有29个药品在列，均为尚未在国内注册上市且临床急需儿童用药，旨在丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求。
进入名单的品种中，不乏全球首款药物。该政策虽不能直接加速药品临床开发进度，但对于进入名单的品种而言，却也在加速审批等利好因素的影响下，成为了新的蓝海市场。
BD动态
BD交易情况不容乐观
从某种意义上来讲，2022年是最具转折意义的一年，有关媒体称，2022年是中国医药跨境交易量首次大幅下降的一年，总交易量同比下降了52%，其中License-in从2021年的126笔跌至60笔，是下降主因。
但同时，在几项大手笔license-out项目（10亿美元）的刺激下，2022年在交易总量提升不大的情况下，出海交易总金额达到历史新高。
如今，2023年4-5月期间，医药资本市场继续延续之前的趋势，license-out数据依旧亮眼，大额交易金额频繁爆出。2023年3月/4月中国医药BD交易分别达8/13笔，其中license-in分别为2/4笔，license-out分别为3/5笔。
17亿美金，BioNTech拿下映恩生物两款ADC新药
2023年4月3日，BioNTech宣布与映恩生物达成合作协议，引进后者两款ADC新药的大中华区外全球权益。BioNtech将支付1.7亿美元预付款、超15亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成，成为了近两月以来交易金额最高的项目。
合作内容中涉及的两款药物分别为DB-1303与DB-1313，前者是映恩生物自主研发的HER2 ADC，目前正在II期临床，靶点为HER2，获得了FDA的快速通道认定；而后者则尚处于临床前阶段。
